✅ 예상 문제 모음 (유전자치료공학 9주차 2강)
🔸 [객관식 예상문제] (기본 개념 구분 및 비교 중심)
- 다음 중 **AAV(adeno-associated virus)**에 대한 설명으로 옳지 않은 것은?
A. AAV는 스스로 복제할 수 있는 독립적인 바이러스이다.
B. AAV는 비병원성이며 다양한 조직에서 유전자 전달이 가능하다.
C. AAV는 145bp의 inverted terminal repeats (ITRs)를 가진다.
D. 대부분의 AAV vector 임상은 in vivo 투여 방식이다.
👉 출제 의도: AAV의 생물학적 특성과 벡터 설계 이해 - 다음 중 HSV-1 벡터의 특징으로 올바르지 않은 것은?
A. 최대 150kbp의 DNA를 전달할 수 있다.
B. 대부분의 HSV-1 유전자는 벡터 설계 시 삭제할 수 없다.
C. 신경세포에 잠복감염 후 유전자 발현이 가능하다.
D. 장기간 유전자 발현이 가능하다.
👉 출제 의도: HSV 벡터의 특성과 장점/단점 파악 - 다음 중 Adenovirus vector에 대한 설명으로 틀린 것은?
A. double-stranded DNA를 가진다.
B. 감염 시 host cell을 G0 상태로 유도한다.
C. E1 유전자는 packaging cell에서 제공된다.
D. First-generation 벡터는 약 8kb 유전자를 탑재할 수 있다.
👉 출제 의도: Adenovirus 벡터의 설계 및 기전 이해
🔹 [단답형 예상문제] (핵심 키워드 중심)
- Adenovirus는 세포를 S phase로 유도하기 위해 ______ 단백질을 사용하여 Rb를 억제한다.
👉 정답: E1A
✏️ 출제 의도: 바이러스의 세포 주기 조절 기전 이해 - rAAV 벡터 생산에 필요한 3가지 구성 요소는 무엇인가?
👉 정답 예시:- Transgene plasmid (ITRs 포함)
- rep/cap plasmid
- Adenoviral helper plasmid (E2A, E4, VA RNA 등)
✏️ 출제 의도: 벡터 생산에 필요한 요소 구분 능력
- HSV-1의 유전자 발현 단계 3가지를 순서대로 쓰시오.
👉 정답: Immediate-early (α), Early (β), Late (γ)
✏️ 출제 의도: 바이러스 유전자 발현 조절 단계 파악
🧠 [서술형 예상문제] (기전 설명 및 비교 중심)
- First-generation adenoviral vector와 Helper-dependent adenoviral vector의 차이점을 설명하시오.
✏️ 출제 의도: 벡터 종류에 따른 유전자 탑재 용량, 면역반응, 생산 방식 비교 - AstraZeneca COVID-19 백신에 사용된 Adenovirus vector 설계 원리를 설명하시오.
👉 포인트:- E1 유전자 삭제 이유
- HEK293 세포에서 E1 제공
- 항원 유전자의 전달 및 발현 메커니즘
✏️ 출제 의도: 실제 임상 응용에 대한 벡터 설계 분석
- HSV-1 기반 벡터 3종 (attenuated, defective, amplicon)의 차이점과 장단점을 비교하시오.
✏️ 출제 의도: HSV 벡터 응용 가능성과 설계 전략 이해
좋아! 😎 네가 준 [유전자치료공학 10주차 2강] (10주-2) 자료를 바탕으로,
시험에 나올 수 있는 예상문제를 아래와 같이 객관식 / 단답형 / 서술형으로 정리해봤어.
📘 핵심 주제는:
- Non-viral vectors (특히 plasmid, minicircle)
- Macromolecular conjugates
- Electroporation 기반 전달
✅ [10주차 2강] 예상문제 (Gene Delivery: Non-viral vectors 중심)
🔸 객관식 예상문제 (기초 개념 및 비교)
- 다음 중 plasmid vector의 구성요소가 아닌 것은?
A. Origin of replication (ori)
B. Multiple cloning site (MCS)
C. Selectable marker (e.g., AmpR)
D. Reverse transcriptase
👉 정답: D
✏️ 의도: 플라스미드 벡터 구성요소 이해 - Minicircle DNA의 장점으로 옳은 것은?
A. 바이러스 유래 단백질 발현 가능
B. 복잡한 구조로 발현율이 낮음
C. 불필요한 플라스미드 요소 제거로 임상 적용에 유리함
D. 항생제 내성 유전자가 항상 포함됨
👉 정답: C
✏️ 의도: minicircle의 목적과 장점 이해 - 다음 중 electroporation의 장점이 아닌 것은?
A. 반복 투여 가능
B. 바이러스 유전자 삽입 위험 없음
C. 항체 형성을 유도하는 데 적절
D. 플라스미드 DNA가 면역반응을 강하게 유도함
👉 정답: D
✏️ 의도: electroporation과 바이럴 벡터 비교
🔹 단답형 예상문제 (핵심 용어 및 구분)
- 플라스미드 DNA를 박테리아에 넣는 과정을 ________라 하고, 진핵세포에 넣는 것은 ________라 한다.
👉 정답: Transformation / Transfection
✏️ 의도: 용어 구분 - 플라스미드 벡터의 유전자 삽입 부위로 사용되며 다양한 제한효소 자리가 밀집된 부분을 무엇이라 하는가?
👉 정답: MCS (Multiple Cloning Site)
✏️ 의도: 플라스미드 구조 이해 - Electroporation은 주로 어떤 치료 영역에서 임상시험이 가장 활발히 진행되고 있는가?
👉 정답: 암 치료 (Cancer therapy)
✏️ 의도: 실제 응용 영역 파악
🧠 서술형 예상문제 (기전 및 비교 설명)
- Electroporation을 이용한 DNA 백신의 기전과 장점을 설명하시오.
👉 핵심 포인트:- 전기 충격으로 세포막 투과성 증가 → DNA 주입
- 세포 내에서 항원 단백질 발현 → 면역 반응 유도
- 바이러스 벡터보다 면역반응 유발 적고 반복투여 가능
✏️ 의도: 면역학 + 전달 기전 통합 이해
- Plasmid DNA와 Minicircle DNA의 차이점과 각각의 장단점을 비교하시오.
✏️ 의도: 비바이러스 벡터의 구조적 차이와 임상 적용성 파악 - Macromolecular conjugates를 이용한 유전자 전달의 6단계 기전을 순서대로 설명하시오.
👉 핵심 키워드:- 보호 → 순환 → 수용체 결합 → 엔도좀 탈출 → 세포 내 이동 → 핵 진입
✏️ 의도: 전달 시스템의 복합 단계 기전 이해
- 보호 → 순환 → 수용체 결합 → 엔도좀 탈출 → 세포 내 이동 → 핵 진입
완벽해! 😎 지금 준 [유전자치료공학 11주차 1강] (11주-1) 슬라이드 기반으로
📘 시험에 나올 수 있는 **예상문제 (객관식 / 단답형 / 서술형)**을 만들어봤어.
이번 강의는 특히 암 치료용 Oncolytic Adenovirus에 초점이 맞춰져 있고,
벡터 설계 전략 + 항종양 효과 증강 전략까지 폭넓게 다루고 있어!
✅ [11주차 1강] 예상문제: Oncolytic Adenovirus
🔸 객관식 예상문제
- 다음 중 Oncolytic Adenovirus (OAd)의 장점으로 옳지 않은 것은?
A. 정상세포를 선택적으로 감염시켜 암을 치료한다.
B. 암세포에서만 증식할 수 있도록 유전자 조작이 가능하다.
C. 기존 항암치료와 병용 시 시너지 효과를 낼 수 있다.
D. 암세포뿐 아니라 암 미세환경 조절에도 활용된다.
👉 정답: A
✏️ 정상세포가 아닌 종양세포 선택적 표적이라는 점 강조 - 다음 중 E1B55K 유전자 삭제의 목적은?
A. 항원 인식 증가
B. 면역반응 회피
C. p53 결손 세포에서 선택적 복제
D. 바이러스 삽입 효율 증가
👉 정답: C
✏️ 암세포에서 비정상적인 세포주기를 이용 - 다음 중 腫瘍 특이 프로모터로서 사용되지 않는 것은?
A. hTERT promoter
B. PSA promoter
C. Albumin promoter
D. ARE promoter
👉 정답: C
✏️ Albumin은 간 특이적, 암 특이 promoter로는 아님
🔹 단답형 예상문제
- ONYX-015와 H101 oncolytic adenovirus는 어떤 유전자 결손을 가지고 있는가?
👉 정답: E1B55K
✏️ p53 결손 암세포에서만 복제 가능하게 하기 위함 - 암 특이적 프로모터 중 prostate cancer에서 주로 사용되는 요소는 무엇인가?
👉 정답: ARE (Androgen Response Element) 또는 PSA/PSMA promoter
✏️ 조직 특이성 기반 유전자 발현 유도 - 암세포 미세환경 조절을 위해 바이러스가 삽입하는 효소들은 무엇인가? (2가지 이상)
👉 정답 예시: Hyaluronidase, Collagenase
✏️ 종양 기질 분해 → 확산 증가 목적
🧠 서술형 예상문제
- 암세포에서만 선택적으로 복제되는 Oncolytic Adenovirus를 설계하기 위한 전략을 3가지 이상 설명하시오.
👉 포인트:- E1B55K 등 정상세포 필수 유전자 삭제
- 암 특이 promoter 사용 (ex. hTERT, ARE)
- Viral tropism 변경
- miRNA 타겟 서열 삽입 등
- Oncolytic Adenovirus와 기존 항암치료를 병용하는 전략의 장점과 예시를 설명하시오.
👉 포인트:- 시너지 효과 → 낮은 농도에서도 암세포 사멸
- 예: CG7870 + docetaxel → 전립선암 모델에서 효과 증가
- 면역조절 및 종양미세환경 조절을 통한 항암 효과 증진 전략을 설명하시오.
👉 포인트:- IL-12, GM-CSF 등 cytokine 삽입
- Cyclophosphamide 등 면역억제제 병용
- ECM 분해 효소 삽입으로 확산 촉진
📌 핵심 요약
핵심 요소 설명
| ONYX-015, H101 | E1B55K 결손 / p53 결손 세포에 선택적 |
| hTERT promoter | 대부분 암세포에서 활성 / 정상세포에서는 비활성 |
| CG7870 | 전립선 특이 프로모터 기반 / 병용 요법 효과 입증 |
| 장점 | 표적성, 반복투여 가능성, 병용치료와 시너지 |
| 한계 | 미세환경, 면역반응, 선택성 한계 → 다양한 전략 병행 필요 |
좋아! 😎 이번 [유전자치료공학 11주차 2강] (11주-2) 강의는
**암 면역치료 (Cancer Immunotherapy)**와 특히 DNA 백신 전략에 초점이 맞춰져 있어.
종양항원(TAA), 면역기전, 대표 백신 사례까지 아주 시험에 잘 나올 만한 주제들이야!
✅ [11주차 2강] 예상문제: DNA 백신과 암 면역치료
🔸 객관식 예상문제
- 다음 중 암 DNA 백신의 면역 기전과 가장 관련이 없는 것은?
A. MHC I을 통한 항원 제시
B. CTL 활성화
C. 항체 생산
D. RNAi 억제 기전
👉 정답: D
✏️ RNA 간섭은 백신 면역작용 기전과 무관 - 다음 중 **PSA (Prostate-Specific Antigen)**를 표적으로 하는 DNA 백신은?
A. ONYX-015
B. PSA-TRICOM
C. BiovaxID
D. HER-2 Vax
👉 정답: B
✏️ PSA를 표적으로 하는 poxvirus 기반 백신 - 다음 중 **수동 면역요법(passive immunotherapy)**에 해당하는 것은?
A. CAR-T 세포 치료
B. DNA 백신
C. 단클론 항체 치료
D. 자가수지상세포 백신
👉 정답: C
✏️ 외부에서 항체 직접 주입 = 수동 면역
🔹 단답형 예상문제
- HER-2 단백질이 DNA 백신 타겟으로 적합한 이유를 한 가지 쓰시오.
👉 정답 예시:- 암세포에 과발현되며, 세포 표면에 위치, 암 진행과 관련된 수용체이기 때문
- ADCC와 CDC의 차이점을 간단히 설명하시오.
👉 정답 예시:- ADCC: 항체가 결합한 세포를 NK세포가 죽임
- CDC: 보체 활성화로 막공격복합체(MAC) 형성 → 세포 용해
- **Melanoma DNA 백신의 주요 항원 2가지를 쓰시오.
👉 정답: Tyrosinase (TYR), gp100
🧠 서술형 예상문제
- 암 DNA 백신의 면역 유도 메커니즘을 단계별로 설명하시오.
👉 핵심 포인트:- DNA 주입 → 항원 발현 → MHC I/II 제시 → TH1 세포/CTL/B세포 활성화
- IFN-γ, IL-2 생성 → 면역반응 증폭 → 암세포 사멸
- Prostate cancer에서 PSA와 PSMA를 타겟으로 하는 백신 전략을 비교하시오.
👉 포인트:- PSA: TRICOM 백신, poxvirus 기반
- PSMA: adenovirus + dendritic cell 기반 백신, 4-1BBL 공동 발현 등
- HER-2와 Mage-b를 타겟으로 한 유방암 DNA 백신 전략의 장단점을 비교하시오.
👉 포인트:- HER-2: 임상시험 진입, 환자 수용성 높음
- Mage-b: 전이 억제 효과 있음, 원발암에는 효과 미약
📌 핵심 요약 테이블
항목 내용 요약
| DNA 백신 작용기전 | MHC I → CTL / MHC II → TH1 → B세포 활성화 |
| 면역치료 분류 | 능동 (DNA 백신, 수지상세포) / 수동 (항체치료) |
| 대표 타겟 | PSA, PSMA, HER-2, Mage-b, gp100, TYR |
| 항체 작용기전 | ADCC / CDC / Receptor blockade |
| 대표 DNA 백신 사례 | PSA-TRICOM (전립선암), BiovaxID (림프종), HER-2 Vax (유방암) |
좋아! 😎 이번 [유전자치료공학 12주차 1강] (12주-1) 강의는
💡 유전병 대상 유전자치료 전략에 대한 클래식한 임상 응용 사례 중심이야.
혈액 질환 (β-지중해빈혈, 겸상적혈구병), 혈우병, 유전자 전달 벡터들, FDA 승인 사례까지 등장해서
시험에 아주 잘 나올 수 있는 포인트들이 가득해!
✅ [12주차 1강] 예상문제: 유전질환 대상 유전자치료
🔸 객관식 예상문제
- 다음 중 **겸상적혈구병(sickle cell disease)**의 주요 분자적 원인으로 옳은 것은?
A. α-globin 결실
B. β-globin 유전자 프레임시프트
C. GAG→GTG 돌연변이로 인한 Glu→Val 치환
D. γ-globin 유전자 과발현
👉 정답: C
✏️ Glutamic acid → Valine 치환 → HbS 중합화 - 다음 중 Hemophilia A 치료의 유전자 치료 타겟 세포로 부적절한 것은?
A. 간세포 (Hepatocyte)
B. 근육세포 (Myocyte)
C. 신경세포 (Neuron)
D. 조혈줄기세포 (HSC)
👉 정답: C
✏️ 신경세포는 응고인자 합성과 무관 - 다음 중 Casgevy의 작용 원리로 올바른 것은?
A. HBB 유전자에 β-globin 유전자를 삽입
B. LCR 영역 증폭으로 β-globin 발현 증가
C. BCL11A 조절 영역을 비활성화하여 HbF 증가
D. HbS 단백질을 유전적으로 제거
👉 정답: C
✏️ CRISPR-Cas9로 BCL11A 억제 → 태아형 헤모글로빈(HbF) 증가
🔹 단답형 예상문제
- HbS 변이는 β-globin 유전자에서 몇 번째 코돈에서 일어나는가?
👉 정답: 6번 코돈 - Hemophilia B에 사용된 AAV 기반 치료제 이름은?
👉 정답: Beqvez - β-thalassemia 치료에 사용된 lentiviral vector 기반 치료제 이름은?
👉 정답: LentiGlobin (βA-T87Q) - BCL11A 유전자 편집을 통한 치료 전략의 핵심 기전은 무엇인가?
👉 정답 예시: 태아형 헤모글로빈(HbF) 발현 유도
🧠 서술형 예상문제
- β-thalassemia와 Sickle Cell Disease에서 유전자 치료의 주요 목표 차이점을 비교하여 설명하시오.
👉 포인트:- β-thalassemia: 부족한 β-globin 보충 → α-globin 불균형 해결
- SCD: HbS 중합 억제 → HbF 증가 or 변이형 β-globin 삽입
- Hemophilia A와 B 유전자치료에서의 주요 벡터 종류와 타겟 세포 종류를 설명하시오.
👉 포인트:- 벡터: AAV, lentivirus, non-viral
- 타겟: 간세포 (주요), 근육세포, 조혈줄기세포, 내피세포
- **Locus Control Region (LCR)**의 역할과 유전자치료에의 응용을 설명하시오.
👉 포인트:- β-globin 발현 조절 필수 regulatory sequence
- lentiviral vector에 삽입 시 발현량 증가 유도
📌 핵심 요약 테이블
항목 내용
| β-지중해빈혈 | β-globin 부족 → α-chain 축적 → 적혈구 파괴 |
| SCD | Glu→Val 치환 → HbS 중합화 → sickling |
| 유전자치료 전략 | Lentiviral (LentiGlobin), CRISPR (Casgevy) |
| 혈우병 치료 유전자 | Hem A: FVIII, Hem B: FIX |
| 유전자 전달 타겟 | 간세포, 근육세포, 조혈줄기세포, 내피세포 |
| AAV 치료제 | Roctavian (A), Beqvez (B) |
완벽해! 😎 이번 [유전자치료공학 12주차 2강] (12주-2) 강의는
👁 **안과 질환 유전자치료(Ocular Gene Therapy)**와 🧠 **신경계 질환 유전자치료(Neurological Gene Therapy)**가 핵심 주제야.
✅ [12주차 2강] 예상문제: 눈과 신경계의 유전자치료
🔸 객관식 예상문제
- 다음 중 Luxturna 유전자치료제의 타겟 유전자는?
A. RPE65
B. BCL11A
C. HER-2
D. FIX
👉 정답: A
✏️ Leber 선천성 흑암시(LCA) 치료용 AAV 벡터 기반 - 다음 중 중추신경계(CNS) 유전자치료의 어려움으로 올바르지 않은 것은?
A. 해부학적으로 쉽게 접근 가능
B. 세포 분열이 거의 없음
C. 국소적 전달 필요
D. 특수 장벽 존재
👉 정답: A
✏️ 뇌는 두개골 등으로 인해 접근이 어려움 - 파킨슨병(Parkinson’s Disease) 유전자치료에서 주요 타겟 신경전달물질은?
A. 세로토닌
B. GABA
C. 도파민
D. 아세틸콜린
👉 정답: C
✏️ Substantia nigra에서 도파민 생성 저하
🔹 단답형 예상문제
- Luxturna는 어떤 벡터를 기반으로 한 치료제인가?
👉 정답: AAV (Adeno-Associated Virus) - **알츠하이머병(AD)**의 주요 병리학적 특징 2가지를 쓰시오.
👉 정답 예시:- Amyloid-β plaque 형성
- Hyperphosphorylated tau protein에 의한 neurofibrillary tangle
- Retina가 유전자치료에 적합한 이유를 한 가지 쓰시오.
👉 정답 예시:- 작고 격리된 구조로 국소적 전달 용이하며, 바이오세이프티가 높기 때문
🧠 서술형 예상문제
- 유전자치료에 AAV가 안구 및 신경계 치료에 자주 사용되는 이유를 2가지 이상 설명하시오.
👉 포인트:- 다양한 serotype → 특정 세포 targeting 가능
- 면역반응 낮고, 장기 발현 가능, 소량으로도 효과적
- Retinal gene therapy에서 RPE65를 타겟으로 한 전략과 Luxturna의 임상적 의의를 설명하시오.
👉 포인트:- RPE 세포에 유전자 주입 → 시각 기능 회복
- LCA 질환 최초 유전자치료제 승인 사례 (FDA 2017)
- 파킨슨병과 알츠하이머병의 유전자치료 전략을 비교하시오.
👉 포인트:- PD: GDNF, AADC, 도파민 생성 관련 유전자 전달
- AD: NGF, BDNF, Aβ 제거 효소(neprilysin 등) 전달
📌 핵심 요약 테이블
항목 내용
| 👁 Retinal gene therapy 장점 | 국소적 전달 용이, 면역 반응 낮음, 동물모델 존재 |
| 🎯 타겟 질환 | LCA (RPE65), 유전성 망막변성 |
| 🧠 CNS gene therapy 한계 | BBB 존재, 세포 비분열성, 정밀 전달 필요 |
| PD 전략 | 도파민 관련 유전자, AAV/Lenti 벡터 |
| AD 전략 | NGF/BDNF 전달, Aβ 분해 효소 유전자 |
완벽해! 🙌 이번 **[유전자치료공학 13주차 1강] (13주-1)**은
**플라스미드 DNA의 생산 및 정제(Plasmid Vector Production & Purification)**에 대한 실제적인 공정 중심의 내용이야.
실제 실험실 → 산업용 대량 생산까지 연결되는 과정이라 시험에 잘 나올만한 공정, 품질관리, 스케일업 등이 핵심 포인트야!
✅ [13주차 1강] 예상문제: 플라스미드 벡터 생산 및 정제
🔸 객관식 예상문제
- 플라스미드 생산에 가장 흔하게 사용되는 숙주 세포는?
A. HEK293
B. CHO
C. Escherichia coli
D. Saccharomyces cerevisiae
👉 정답: C - 플라스미드 정제 과정에서 **염기성 용해(alkaline lysis)**에 사용되는 두 가지 주요 화학 물질 조합은?
A. SDS + NaOH
B. EtOH + EDTA
C. Triton X + NaCl
D. KCl + RNase
👉 정답: A - 플라스미드 정제 시 host RNA, 단백질, endotoxin 등 불순물 제거에 일반적으로 사용되는 기술은?
A. Centrifugation
B. SDS-PAGE
C. Anion-exchange chromatography
D. Spectrophotometry
👉 정답: C
🔹 단답형 예상문제
- 플라스미드 생산 공정에서 장기적, 대량 생산을 위한 세포 자원 보존 체계를 무엇이라 하는가?
👉 정답: MCB(마스터셀뱅크), WCB(워킹셀뱅크) - 대량 생산 시 온도나 pH를 효과적으로 제어하기 위해 사용하는 장비 혹은 공정명을 쓰시오.
👉 정답 예시: Fermenter, In-line lysis, Mixing device - 플라스미드 생산 시 **불안정하거나 hairpin 구조(shRNA 등)**가 있는 경우 어떤 문제가 발생하는가?
👉 정답 예시: 복제 효율 저하, 생산성 감소, 시퀀싱 어려움
🧠 서술형 예상문제
- 소규모 플라스미드 정제와 대규모 생산 공정의 차이점을 공정의 측면에서 설명하시오.
👉 포인트:- 소규모: shaking flask, kit 기반, 빠르고 간단
- 대규모: 발효조(fermenter), GMP 공정, in-line alkaline lysis, 고정밀 혼합 등
- 플라스미드 정제 공정에서 ‘alkaline lysis → neutralization → cleared lysate → chromatography’ 단계를 설명하시오.
👉 포인트:- SDS/NaOH로 세포 용해
- 중화 → 크로모좀 DNA/단백질 침전
- 여과 및 음이온 교환 크로마토그래피로 정제
- 유전자치료용 플라스미드 DNA의 품질 관리 항목과 규제 요건을 설명하시오.
👉 포인트:- 엔도톡신 제거, 잔류 RNA/단백질 제거
- EMA, WHO 등의 임상 등급 문서 요건
- 분석 & 기록 보관 필수
📌 핵심 요약 테이블
항목 내용
| 생산 숙주 | E. coli |
| 정제법 | Alkaline lysis + Chromatography |
| 공정 스케일업 요소 | Mixing device, in-line lysis |
| 품질 관리 요소 | LPS (endotoxin), RNA, 단백질 제거 |
| 규제 기관 | EMA, WHO, GMP 기준 |
좋아! 😎 이번 [유전자치료공학 13주차 2강] (13주-2) 강의는
**바이러스 벡터 생산 및 정제(Viral Vector Production & Purification)**의 핵심 정리 파트야.
특히 AAV, 아데노바이러스, 레트로바이러스, 렌티바이러스 등 실제 치료제에 쓰이는 벡터들 생산공정이 나와서 시험에 아주 잘 나올 포인트야!
✅ [13주차 2강] 예상문제: 바이러스 벡터 생산과 정제, 안전성
🔸 객관식 예상문제
- 바이러스 벡터 대량 생산에 사용되지 않는 장비는?
A. Cell factory
B. WAVE reactor
C. Spinner flask
D. Western blot
👉 정답: D - 다음 중 Helper-dependent adenovirus (HDV) 생산 시 중요한 고려사항은?
A. 내열성 유지
B. helper virus의 제거
C. AAV capsid만 사용
D. 세포막 직접 투과
👉 정답: B - AAV 정제에서 full/empty particle 분리가 가능한 기술은?
A. SDS-PAGE
B. PCR
C. CsCl density gradient ultracentrifugation
D. ELISA
👉 정답: C
🔹 단답형 예상문제
- WAVE reactor의 주된 작동 원리를 간단히 쓰시오.
👉 정답: rocking motion으로 wave agitation 유도 - AAV의 정제에 사용되는 대표적인 3가지 크로마토그래피 기법을 쓰시오.
👉 정답: Affinity chromatography, Ion exchange chromatography, Size exclusion chromatography - 바이러스 벡터 정제 공정에서 clarification 단계의 목적은?
👉 정답: 세포 찌꺼기 및 host cell 제거
🧠 서술형 예상문제
- Adherent cell culture vs Suspension culture의 차이와 각각의 대표적인 시스템을 예시와 함께 비교하시오.
👉 포인트:- Adherent: Petri dish, T-flask, roller bottle, cell factory (정적)
- Suspension: Spinner flask, Stirred-tank, WAVE reactor (혼합 용이, 스케일업 가능)
- HDV(Helper-dependent Adenovirus)의 생산 과정과 helper virus 제거의 중요성을 설명하시오.
👉 포인트:- Rescue → Amplification
- Helper virus는 E1 등 보조 기능, 제거 실패 시 불순물 혼입 → 안전성 문제
- AAV 정제에서 각 크로마토그래피 방법의 원리와 장단점을 비교하시오.
👉 포인트:- Affinity: 특이성 높음, 비용 큼
- Ion exchange: 비용 적음, serotype 구별 가능
- SEC: 사이즈 기반, full vs empty particle 분리는 어려움
📌 핵심 요약 테이블
항목 내용
| Cell culture system | Adherent (소규모) / Suspension (대규모) |
| 대규모 배양 장비 | Stirred-tank, WAVE reactor |
| 바이러스 생산 과정 | 생산 → 수확 → 정제 (clarify → 농축 → chromatography) |
| AAV 정제 기술 | CsCl, IEC, SEC, Affinity chromatography |
| HDV 특징 | helper virus 필요, 제거 필수 |
| 안전성 고려사항 | 면역반응, 비의도 조직발현, 삽입 돌연변이 |
완벽해! 🎯 마지막 [유전자치료공학 14주차 1강] (14주-1) 강의는
💊 **유전자치료의 임상적 응용(Clinical Applications)**에 대한 전체적인 개요와 실제 임상시험 단계, 대상 질환, 적용 전략까지 총망라한 정리야.
시험에서는 이 내용을 **“총괄 정리형 문제”, “비교 문제”, “용어 설명형 문제”**로 낼 확률이 높아!
✅ [14주차 1강] 예상문제: 유전자치료 임상적 응용
🔸 객관식 예상문제
- 다음 중 유전자치료 임상시험 Phase I의 목적으로 가장 적절한 것은?
A. 치료 효과 비교
B. 투여 용량 결정
C. 안전성과 약물동태 평가
D. 부작용 확인 및 대조군 비교
👉 정답: C - 다음 중 1990년대 후반 유전자치료 임상시험 감소의 주요 원인으로 가장 적절한 것은?
A. 자금 부족
B. 질병 적합성 부족
C. 심각한 부작용 및 효과 부족
D. 연구 윤리 문제
👉 정답: C - 다음 중 AAV 벡터의 임상적 응용과 가장 관련 있는 질환은?
A. 간암
B. 흑색종
C. 망막변성
D. 대장염
👉 정답: C
🔹 단답형 예상문제
- 유전자치료의 임상시험 4단계를 순서대로 쓰시오.
👉 정답: Phase I → Phase II → Phase III → Phase IV - 초기 유전자치료 실패 사례 중 SCID-X1 환자에게 발생한 합병증은?
👉 정답: 백혈병 (insertional mutagenesis) - 최근 임상시험에서 많이 사용되고 있는 벡터의 종류는?
👉 정답: AAV 벡터 - 전통적으로 가장 많이 시도된 유전자치료의 임상 대상 질환은?
👉 정답: 암 (Cancer)
🧠 서술형 예상문제
- Non-viral vs Viral gene delivery 방식을 생산 시스템, 전달 효율, 안전성, 예시 중심으로 비교하시오.
👉 포인트:- Non-viral: plasmid DNA, E. coli, 저비용, 낮은 효율
- Viral: functional viral particles, HEK293 등, 높은 효율, 면역반응 고려
- 임상시험 각 단계(1~4단계)의 목적과 특징을 간단히 설명하시오.
👉 포인트:- Phase I: 안전성 평가
- Phase II: 효과 탐색
- Phase III: 대규모 효과 검증
- Phase IV: 시판 후 감시
- 암 이외의 유전자치료 임상 적용 분야를 2가지 이상 제시하고 각각에서 유전자전달 방식의 특징을 설명하시오.
👉 포인트:- 심혈관질환: 효율적 전달 필요, 종종 바이러스 사용
- 신경계 질환: AAV 기반 전달, 뇌 신경세포 표적
- 안과질환: 국소 주입으로 낮은 면역반응
📌 핵심 요약 테이블
항목 내용
| 임상시험 단계 | I (안전성), II (효능), III (대규모 비교), IV (시판 후 감시) |
| 주요 질환 분야 | 암 > 심혈관 > 신경계 > 안과 |
| 벡터 사용 비율 | Viral > Non-viral |
| 실패 원인 | 면역반응, 삽입 돌연변이, 효과 부족 |
| 최근 주목 벡터 | AAV (망막, 뇌, 근육 등) |
| 치료 유전자 종류 | cDNA, cytokine, siRNA, antisense 등 |
완벽해! 💯
이번 [유전자치료공학 14주차 2강] (14주-2) 강의는 시험에서 꼭 나올 수밖에 없는 주제인
📛 **유전자치료의 윤리적·사회적 문제 (Ethical and Social Problems)**이 중심이야.
✅ [14주차 2강] 예상문제: 윤리적·사회적 쟁점 & 안전성
🔸 객관식 예상문제
- 다음 중 유전자치료의 ‘Off-target effect’에 대한 설명으로 가장 적절한 것은?
A. 치료 유전자가 기대한 조직에만 작용하는 현상
B. 유전자가 면역계에서 빠르게 제거되는 현상
C. 비표적 유전자 억제로 인한 세포 기능 장애
D. 바이러스 벡터의 재조합에 의한 유전자 삭제
👉 정답: C - Germline gene therapy의 가장 큰 윤리적 우려는?
A. 면역반응
B. 유전자 발현의 일시성
C. 후세대에 유전 가능성
D. 치료효과의 낮은 예측력
👉 정답: C - 다음 중 유전자치료로 인한 생명윤리적 논쟁이 가장 큰 분야는?
A. 혈우병 치료
B. 파킨슨병 치료
C. 배아 유전자 조작
D. 안구 치료
👉 정답: C
🔹 단답형 예상문제
- 유전자치료에서 siRNA 또는 oligonucleotide의 대표적 독성 예시를 1가지 쓰시오.
👉 정답 예시: 응고계 이상, 혈소판 감소증, off-target 세포 사멸 등 - **TLR(Toll-like Receptor)**가 유전자치료에서 유발할 수 있는 문제는?
👉 정답: 면역반응 유도 - Germline gene therapy와 Somatic gene therapy의 가장 큰 차이를 한 문장으로 설명하시오.
👉 정답: Germline은 후세대에 유전되고, Somatic은 개인에게만 적용된다.
🧠 서술형 예상문제
- 유전자치료에서 non-viral system의 안전성 문제를 2가지 이상 설명하시오.
👉 포인트:- cationic polymer/dendrimer → 응고계 이상, 신장독성
- large complex → 보체계 활성화 가능성
- **In utero gene therapy(태아기 유전자치료)**의 장점과 위험성을 각각 2가지씩 서술하시오.
👉 장점:- 발달 중 조기 교정 가능
- 면역관용 유도 가능
👉 위험성: - 기형 유발, 세포변형 가능성
- 생식세포 유전자 삽입 우려 증가
- **유전자치료의 미용 및 운동능력 향상 목적 사용 (gene doping/cosmetic)**에 대한 사회적 문제점 2가지를 서술하시오.
👉 포인트:- 공정성 붕괴, 인간 다양성 훼손
- 의학적 남용 가능성, 규제 어려움
📌 핵심 요약 테이블
항목 내용
| Off-target effect | 비의도 유전자 억제 → 세포 손상 |
| TLR | 외부 핵산 인식 → 면역반응 유도 |
| Germline vs Somatic | 후손 유전 여부 차이 |
| In utero therapy | 조기 치료 가능 / 기형 위험 |
| Embryo editing | 윤리 논란, 기술 미성숙 |
| Cosmetic/Doping use | 공정성 문제, 사회적 규제 필요 |
✅ 유전자치료공학 통합 예상문제 (총 30문항)
1️⃣ 객관식 (총 15문항)
- 다음 중 Non-viral vector에 해당하지 않는 것은?
A. Liposome
B. Electroporation
C. Adenovirus
D. Naked DNA
👉 정답: C - AAV 벡터의 장점으로 옳지 않은 것은?
A. 낮은 면역원성
B. 대용량 유전자 탑재 가능
C. 다양한 조직 특이성 serotype
D. 장기 발현 가능성
👉 정답: B - Helper-dependent adenovirus 생산에서 가장 중요한 공정 이슈는?
A. RNA 안정화
B. 세포주 immortalization
C. Helper virus 제거
D. Endotoxin 제거
👉 정답: C - Plasmid DNA 정제 공정 중 alkaline lysis에 사용하는 두 가지 주요 시약은?
A. Triton X + NaOH
B. SDS + NaOH
C. KCl + Tris
D. PBS + EDTA
👉 정답: B - CAR-T 세포 치료에서 주요 면역세포는?
A. NK cell
B. B cell
C. CD8+ T cell
D. CD4+ T cell
👉 정답: C - CRISPR-Cas9의 핵심 작동 원리는?
A. RNA splicing 억제
B. 단백질 발현 차단
C. DNA 이중가닥 절단
D. mRNA 번역 촉진
👉 정답: C - HER-2를 타겟으로 하는 암 DNA 백신의 대표 사례는?
A. BiovaxID
B. PSA-TRICOM
C. HER-2 Vax
D. Luxturna
👉 정답: C - Luxturna 치료제는 어떤 질병을 타겟으로 하는가?
A. 파킨슨병
B. 유전성 망막변성 (LCA)
C. 겸상적혈구병
D. 혈우병 B
👉 정답: B - Casgevy의 주요 기전은?
A. β-globin 유전자 삽입
B. γ-globin 억제
C. BCL11A 억제로 HbF 유도
D. HbS 단백질 제거
👉 정답: C - 바이러스 벡터 정제 시 full vs empty particle 분리에 사용되는 방법은?
A. SDS-PAGE
B. ELISA
C. CsCl gradient ultracentrifugation
D. Western blot
👉 정답: C - 유전자치료 임상시험 Phase I의 주된 목적은?
A. 효능 비교
B. 안전성 평가
C. 시장 확대
D. 장기 모니터링
👉 정답: B - Germline 유전자치료의 가장 큰 우려는?
A. 일시적 발현
B. 낮은 전달 효율
C. 후손으로의 유전 가능성
D. 면역 반응 유도
👉 정답: C - AAV 벡터 생산에 가장 많이 사용되는 세포주는?
A. E. coli
B. CHO
C. HEK293
D. Hela
👉 정답: C - Retina가 유전자치료에 적합한 이유는?
A. 혈관이 많아서
B. 전신 면역반응 유도 가능
C. 국소 투여가 용이함
D. 세포 재생이 활발함
👉 정답: C - Off-target effect는 어떤 문제를 유발할 수 있는가?
A. 전이
B. 세포 재생 촉진
C. 비의도 유전자 억제
D. 면역관용 유도
👉 정답: C
2️⃣ 단답형 (총 10문항)
- **Sickle Cell Disease(SCD)**의 원인이 되는 아미노산 치환은?
👉 정답: Glu → Val - 플라스미드 DNA 생산 시 장기 저장용 세포자원 시스템 2가지?
👉 정답: MCB, WCB - Helper virus 없이 유전자 전달이 가능한 아데노바이러스 종류는?
👉 정답: HDV (Helper-Dependent Adenovirus) - AAV 벡터의 일반적인 유전자 크기 한계는?
👉 정답: 약 4.7 kb - 파킨슨병(PD) 유전자치료에서 표적으로 하는 신경전달물질은?
👉 정답: 도파민 (Dopamine) - 혈우병 A 치료에 필요한 응고인자 유전자는?
👉 정답: FVIII - BCL11A를 억제하면 증가하는 헤모글로빈 종류는?
👉 정답: HbF (태아형 헤모글로빈) - 유전자치료에서 TLR이 유도할 수 있는 대표적 부작용은?
👉 정답: 면역반응 - 유전자치료에서 사용되는 siRNA는 주로 어떤 단계를 억제하는가?
👉 정답: 번역 (Translation) - 인체에서 AAV를 사용한 유전자치료가 흔히 적용되는 조직 2곳은?
👉 정답: 눈 (retina), 간 (liver)
3️⃣ 서술형 (총 5문항)
- Non-viral vs Viral 유전자 전달 시스템을 전달 효율, 안전성, 생산방식 측면에서 비교하시오.
👉 전달 효율: Viral > Non-viral
👉 안전성: Non-viral > Viral
👉 생산: Viral은 복잡하고 숙주 필요, Non-viral은 비교적 단순 (E. coli 등) - CRISPR-Cas9과 Base Editing의 차이점을 작용 기전 중심으로 설명하시오.
👉 Cas9은 DNA 이중가닥 절단, Base editor는 절단 없이 염기변환 (C→T 등) - CAR-T와 DNA 백신의 면역 유도 방식 차이를 설명하시오.
👉 CAR-T: ex vivo T세포 조작 후 투여 → 즉각적인 CTL 반응
👉 DNA 백신: 항원 발현 후 MHC 통해 면역 유도 (능동 면역) - **유전자치료 임상시험 단계(Phase 1~4)**의 목적을 간단히 설명하시오.
👉 I: 안전성, II: 효능 탐색, III: 대규모 효과 검증, IV: 시판 후 추적 - Off-target 효과와 Germline editing의 윤리적 문제점을 각각 서술하시오.
👉 Off-target: 예기치 않은 유전자 손상 → 부작용
👉 Germline: 후손에게 유전 → 사회적, 윤리적 논란 (우생학, 유전자 차별 등)
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